The фенілкетонурія (ФКУ) це генетичне захворювання, яке характеризується порушенням обміну речовин, що перешкоджає організму розщеплювати фенилаланин (Phe), незамінну амінокислоту, яка втручається в нервовий синапс. Діти, народжені з цією умовою, повинні негайно розпочати лікування, щоб уникнути ускладнень, таких як психічні та поведінкові розлади, напади або інтелектуальна недостатність.

Лікування феніцелтонурії засноване на наступному a сувора дієта забезпечити необхідну кількість фенілаланіну і приймати ліки, які перешкоджають підвищенню їх рівня в крові. Тепер, Управління з харчових продуктів та медикаментів Сполучених Штатів (FDA) тільки що затвердило новий препарат - pegvaliase-pqpz-, який буде продаватися під назвою Palynziq, що довів свою ефективність у зниженні рівня Phe в клінічних випробуваннях.

Дві клінічні випробування перевірили ефективність Palynziq

Палінцик вказаний для дорослих з фенілкетонурією які не реагують на стандартні терапії, і вводяться шляхом ін'єкції. Її ефективність і безпечність було доведено в двох клінічних дослідженнях, в яких брали участь дорослі пацієнти з концентраціями фенилаланина в крові вище 600 мкмоль / л з призначеним для них лікуванням.

Пацієнти, які отримували препарат, відчули статистично значне зниження рівня фенилаланина в крові

Першим з досліджень було рандомізоване відкрите дослідження з пацієнтами, яким вводили збільшені дози препарату через a підшкірна ін'єкція 20 мг або 40 мг один раз на день. Друга робота полягала у восьмитижневому плацебо-контрольованому дослідженні у пацієнтів, які раніше отримували лікування Палінзиком. Результати показали, що у пацієнтів, які отримували препарат, спостерігалося статистично значне зниження рівнів Phe крові.

Побічні ефекти Палінцику

Найбільш поширеними побічними ефектами лікування Palynziq, про які повідомлялося під час клінічних випробувань, були реакції на місці ін'єкції, біль у суглобах, гіперчутливість, головний біль, генералізовані шкірні реакції, що залишилися протягом принаймні двох тижнів, свербіж, нудота або блювота, запаморочення, біль у животі або горлі, втому, кашель і діарея.

Найбільш серйозним побічним ефектом повідомлялося анафілаксія, що відбувалося частіше при збільшенні дози препарату протягом першого року лікування. Оскільки це є серйозним ризиком для здоров'я пацієнта, маркування препарату містить вікно попередження, і цей продукт буде доступний тільки за рецептом лікаря та відповідно до низки стандартів, які були зібрані під назвою програма Palynziq REMS ,

Препарат є другим лікуванням для боротьби з цією хворобою, розробленої компанією BioMarin, і, як очікується, вона буде доступна в США у червні. Крім того, фармацевтична компанія подала заявку на отримання дозволу до Європейського агентства з лікарських засобів, тому, якщо вона буде схвалена, вона також буде продаватися в Європі.

До лікаря – Інтернетом (Вересень 2019).