Найбільш поширена форма сімейний амілоїдоз, транстиретин амілоїдоз (ТТР) є рідкісним захворюванням, що вражає близько 50 000 людей у ​​всьому світі, що обумовлено наявністю мутацій в гені, що кодує транстиретин білка, і який характеризується накопиченням відкладень Амілоїдна речовина в серці, шлунково-кишковому тракті, периферичних нервах і нирках.

Лікування цієї патології ґрунтується на здійсненні трансплантації печінки пацієнтові, оскільки цей орган є основним джерелом ТТР або вводять ліки, які стабілізують циркулюючий білок і запобігають формуванню вищезгаданих відкладень, але у багатьох випадках захворювання продовжує розвиватися. Тепер міжнародне розслідування показало, що новий препарат -Inotersen- здатний знижувати вироблення як нормальних, так і патологічних білків.

Препарат, який вводять один раз на тиждень підшкірно, досягає постійного зниження TTR білка, який зберігається з плином часу

У новому дослідженні, в якому співпрацювали вчені з лікарні Клінік де Барселона і клінічна лікарня Валь д'Еброн Барселони, і чиї результати були опубліковані в Журнал медицини Нової АнгліїБуло доведено, що лікарський засіб, який вводять один раз на тиждень підшкірно, зв'язується з микроРНК TTR і досягає постійного зниження білка, який зберігається з плином часу.

III фаза клінічних випробувань

Ефективність і безпечність препарату були протестовані в III клінічному дослідженні, в якому взяли участь 172 пацієнти з сімейною амілоїдотичною поліневропатією для транстиретина, з або без ураження серця, у яких спостерігалося поліпшення неврологічного захворювання, і їх якість життя, незалежно від стадії, в якій була виявлена ​​патологія, чи вони страждали кардіоміопатією чи ні.

В іншому III фазі клінічних випробувань ефективність і безпечність a генної терапіїPatisiran-, який діє, блокуючи виробництво TTR безпосередньо в печінці, і який допомагає усунути циркулюючий білок для зменшення відкладень амілоїду в периферичних тканинах. Лікування було перевірено у 225 хворих на траміретин амілоїдозу, які також відчули поліпшення деяких симптомів, а також якість життя в цілому та харчування.

Жозеп М. Кампістол, нефролог і генеральний директор клінічної лікарні, пояснив, що обидві терапії вдалося підвищити якість життя пацієнтів і уповільнити прогресування патології, а це означає, що вони збільшують терапевтичні можливості для лікування хвороби. тепер у нього було дуже мало альтернатив лікування.

Діагностика та лікування гострих риносинуситів з позицій доказової медицини (Вересень 2019).