The ідіопатичний фіброз легень це рідкісна патологія - за оцінками, вона вражає від 13 до 20 осіб на 100 000 жителів - і потенційно смертельна, для якої немає лікування. Лікування спрямоване на полегшення їх симптомів або уповільнення їх прогресування, отже, важливість нової терапії, розробленої вченими з Національного центру онкологічних досліджень (CNIO), яка досягла успіху. лікувати це захворювання у мишей.

Це a генної терапії що, як пояснила Паула Мартінес, співавтор дослідження, спрямована на корекцію молекулярної причини фіброзу легенів у пацієнтів з короткими теломерними кінцями хромосом, і для цього вводиться теломераза - єдиний фермент, здатний подовжувати ці теломери - в клітинах пошкодженої легеневої тканини.

Через три тижні після лікування покращилася функція легенів мишей, і їх легкі мали менше запалення і фіброзу.

The укорочення теломер Це пов'язано з процесом старіння і розвитком деяких захворювань, включаючи ідіопатичний фіброз легень, тому автори дослідження зосереджувалися на спробах омолоджувати уражені тканини. Для цього вони створили модель миші, в якій легеневі ураження, характерні для фіброзу, були додані до ушкоджень, що утворюються короткими теломерами, для того, щоб протестувати терапевтичні стратегії, засновані на активації теломерази.

Терапія змінила фіброзний процес на тваринних моделях

Дослідники розробили генну терапію, яка полягала в модифікації нешкідливого вірусу, щоб його генетичний матеріал включав гена теломеразиі згодом інокулював цей вектор в клітини погіршеної тканини легенів тварин. При одноразовому введенні після трьох тижнів функція легенів хворих мишей покращилася, а їх легені мали менше запалення і фіброзу, а через два місяці фіброз «поліпшився або зник», як детально описано авторами в статті опубліковано в eLife.

Хуан Мануель Поведано, співавтор дослідження, пояснив, що вони довели, що генна терапія дозволяє повернути фіброзний процес у тваринних моделях хвороби, і що це також може бути ефективним для людини. Наступний крок, каже Фатіма Бош, експерт з генної терапії в Автономному університеті Барселони, буде розробляти найбільш відповідні вектори для цієї терапії, які будуть використовуватися у пацієнтів з цим захворюванням.

Фиброзирующий альвеолит | Болезни лёгких (Вересень 2019).