Команда дослідників з Каліфорнійського університету в Берклі (США) розробила техніку, якою вони хрестилися CRISPR-Gold, що дозволило їм відредагувати ген рецептора нейромедіатора і зменшити характеристику повторюваної поведінки Розлади спектру аутизму (ASD), у мишей з формою Синдром тендітного X (SXF).

Це вперше було досягнуто редагувати причинний ген аутизму в мозку і перевірити, що поведінкові прояви були зменшені, сказав Хе Янг Лі, доцент кафедри фізіології клітин та інтегратора в Університеті Техаського центру медичних наук у Сан-Антоніо (США), і директор дослідження ,

Використовуючи наночастинки золота замість вірусів, можна контролювати кількість, що вводиться, і обмежувати побічні ефекти застосування Crispr.

Крихкий синдром X, викликаний одним геном, сприяв дослідженню його причин і можливих методів лікування, і тому тваринні моделі цієї патології були обрані, оскільки розлади спектру аутизму, хоча і генетичного походження, Вони пов'язані з кількома причинами.

Наночастинки золота замість вірусів для редагування генів

Автори роботи, що опубліковані в Росії Природа біомедичної інженерії, стверджують, що нова техніка, яку вони використовували, має більше переваг, ніж CRISPR-Cas9, тому що, наприклад, вона не потребує використання вірусів і, насправді, було показано, що вводити наночастинки золота замість того щоб вводити фермент Cas9, йому вдалося усунути ген, що викликає захворювання, і забезпечити терапевтичні ефекти.

Лі пояснив, що якщо вірус використовується для ін'єкції CRISPR ДНК, неможливо контролювати кількість експресованого білка Cas9 і направляючої РНК, що є проблемою, оскільки ген продовжує експресувати фермент Cas9 і це призводить до випадкового розрізання інших. гени. Проте, продовжує експерт, за допомогою техніки CRISPR-Gold, якщо вони здатні контролювати кількість, яку вони хотіли б ін'єктувати, що, ймовірно, обмежить побічні ефекти від використання CRISPR.

Щоб виконати тест на мишах з SXF, вони вводили CRISPR-Gold з Cas9 в смугасте тіло мозку, область, що бере участь у формуванні звичок, і пов'язана з повторюваними поведінками, характерними для ASD. Лікуванню вдалося вимкнути ген mGluR5, який втручається в нейрональний зв'язок, і який дерегулюється в SXF. Таким чином, повторювана поведінка мишей, яка включала обсесивні розкопки і повторні стрибки у повітрі, зменшувалася. Зокрема, земляні роботи скоротилися на 30%, а падіння на 70%.

ГЕНЕТИЧНИЙ КОД (Вересень 2019).