Вища рада з наукових досліджень (CSIC) отримала від Європейського Агентства з лікарських засобів виділення лікарського засобу-сироти для етамсілат для лікування спадкова геморагічна телеангіектазія (HHT в її абревіатурі англійською мовою). Цей препарат, що продається під назвою "Doxium", використовується з середини ХХ століття для васкулотропних цілей, тобто діє на кровоносні судини для поліпшення мікроциркуляторних змін. Але відтепер його також можна вводити для HHT. Дослідження, яке зробило це можливим, було підтримано Центром біомедичних досліджень у мережі рідкісних хвороб (CIBERER), Асоціацією HHT Іспанії та Міністерством науки, інновацій та університетів.

Спадкова геморагічна телеангіектазія або Синдром Ренду-Ослера-Вебера Це a рідкісне захворювання що впливає на 1 на кожні 5000 жителів. У Європі існує близько 85000 пацієнтів. Це генетична патологія і найбільш характерним її симптомом є часті і повторні кровотечі з носа що збільшується з віком. Пацієнти також мають пурпурні або червонуваті плями на руках, обличчі та слизових оболонках. Він також пошкоджує легені, мозок, печінку і спинний мозок, викликаючи вади в артеріях і венах цих органів. Вона не смертельна, але крововиливи, анемія і необхідність переливання крові значно знижують якість життя пацієнтів, особливо після 40 років.

Ліки-сироти використовуються для лікування рідкісних захворювань, які мають низьку захворюваність

Ідея використання етамсілата для лікування геморагій HHT з'явилася два десятиліття тому з боку дослідника CSIC, Guillermo Giménez Gallego. Вчені, крім вивчення цього препарату, змінили форму його застосування, як назальний спрей.

Ліки-сироти, які є

Ліки-сироти - це препарати, які використовуються для діагностики, профілактики або лікування рідкісних захворювань. Вони поділяються на два типи: нові, створені з метою лікування рідкісної хвороби, і ті, які використовуються для інших патологій, але які після клінічного випробування мають іншу заявку на ці рідкісні умови. Це те, що називається репозиціонуванням або другим застосуванням і має перевагу, що час від початку дослідження до досягнення пацієнтами коротше, ніж у новому лікарському засобі, оскільки він вже довів свою безпеку.

Це четвертий перехід, отриманий CSIC для лікарських засобів-сиріт від Європейського агентства з лікарських засобів. Три були для лікування спадкової геморагічної телангіектазії, а одна - для хвороби фон Хіппеля Ліндау.